Koreksi mutasi pada sel induk otot dengan pengeditan CRISPR dapat membuka jalan bagi perawatan seumur hidup untuk distrofi otot – ScienceDaily

Koreksi mutasi pada sel induk otot dengan pengeditan CRISPR dapat membuka jalan bagi perawatan seumur hidup untuk distrofi otot – ScienceDaily

[ad_1]

Distrofi muskular duchenne (DMD) adalah kelainan genetik yang langka tetapi merusak yang menyebabkan hilangnya otot dan gangguan fisik. Para peneliti di Fakultas Kedokteran Universitas Missouri telah menunjukkan dalam penelitian tikus bahwa teknik penyuntingan gen yang kuat yang dikenal sebagai CRISPR dapat memberikan cara untuk koreksi seumur hidup dari mutasi genetik yang bertanggung jawab atas kelainan tersebut.

Anak-anak dengan DMD memiliki mutasi gen yang mengganggu produksi protein yang dikenal sebagai distrofin. Tanpa distrofin, sel otot menjadi lebih lemah dan akhirnya mati. Banyak anak kehilangan kemampuan untuk berjalan, dan otot-otot yang penting untuk pernapasan dan fungsi jantung akhirnya berhenti bekerja.

“Penelitian telah menunjukkan bahwa CRISPR dapat digunakan untuk menyunting mutasi yang menyebabkan kematian dini sel-sel otot pada model hewan,” kata Dongsheng Duan, PhD, Profesor Margaret Proctor Mulligan dalam Penelitian Medis di Departemen Mikrobiologi dan Imunologi Molekuler di Fakultas Kedokteran MU dan penulis senior studi tersebut. “Namun, ada kekhawatiran besar akan kambuh karena sel otot yang diedit gen ini akan aus seiring waktu. Jika kita dapat memperbaiki mutasi pada sel induk otot, maka sel yang beregenerasi dari sel induk yang diedit tidak akan lagi membawa mutasi. pengobatan -time sel induk otot dengan CRISPR dapat mengakibatkan ekspresi distrofin berkelanjutan dalam sel otot yang beregenerasi. “

Bekerja sama dengan rekan dan peneliti MU lainnya dari National Center for Advancing Translational Sciences, Johns Hopkins School of Medicine, dan Duke University, Duan mengeksplorasi apakah sel induk otot dari tikus dapat diedit secara efisien. Para peneliti pertama kali mengirimkan alat pengeditan gen ke otot tikus normal melalui AAV9, virus yang baru-baru ini disetujui oleh Food and Drug Administration AS untuk mengobati atrofi otot tulang belakang.

“Kami mentransplantasikan otot yang dirawat AAV9 ke tikus yang kekurangan kekebalan,” kata Michael Nance, seorang mahasiswa program MD-PhD di lab Duan dan penulis utama makalah tersebut. “Otot yang ditransplantasikan mati terlebih dahulu, kemudian beregenerasi dari sel induknya. Jika sel induk berhasil diedit, sel otot yang beregenerasi juga harus membawa gen yang diedit.”

Alasan para peneliti benar, karena mereka menemukan banyak sel yang diedit di otot yang diregenerasi. Mereka kemudian menguji apakah sel induk otot dalam model tikus DMD dapat diedit dengan CRISPR. Mirip dengan apa yang mereka temukan di otot normal, sel induk di otot yang sakit juga diedit. Sel yang beregenerasi dari sel yang diedit tersebut berhasil menghasilkan distrofin.

“Penemuan ini menunjukkan bahwa pengeditan gen CRISPR dapat memberikan metode untuk koreksi seumur hidup dari mutasi genetik pada DMD dan kemungkinan penyakit otot lainnya,” kata Duan. “Penelitian kami menunjukkan bahwa CRISPR dapat digunakan untuk secara efektif mengedit sel punca yang bertanggung jawab untuk regenerasi otot. Kemampuan untuk merawat sel punca yang bertanggung jawab untuk mempertahankan pertumbuhan otot dapat membuka jalan untuk perawatan satu kali yang dapat memberikan sumber sel yang diedit gen sepanjang hidup pasien. “

Dengan lebih banyak penelitian, para peneliti berharap pendekatan CRISPR yang ditargetkan pada sel punca ini suatu hari nanti dapat menghasilkan terapi jangka panjang untuk anak-anak dengan DMD.

Sumber Cerita:

Materi disediakan oleh Universitas Missouri-Columbia. Catatan: Konten dapat diedit gaya dan panjangnya.

Untuk Informasi Lebih lanjut silahkan Kunjungi : Keluaran SGP

Author Image
adminProzen