Menyembuhkan penyakit genetik dalam sel manusia – ScienceDaily

Menyembuhkan penyakit genetik dalam sel manusia – ScienceDaily


Ilmuwan menunjukkan untuk pertama kalinya bahwa jenis CRISPR yang lebih baru, yang disebut pengeditan basa, dapat dengan aman menyembuhkan fibrosis kistik pada sel induk yang diambil dari pasien.

Sementara alat pengeditan genom CRISPR / Cas9, yang dikembangkan pada tahun 2012, memotong mutasi dari sebuah gen dan menggantinya dengan potongan gen, jenis CRISPR yang lebih baru, yang disebut pengeditan basa, dapat memperbaiki mutasi tanpa memotong DNA. Oleh karena itu, pengeditan genom menggunakan base-editor dianggap lebih aman. Ilmuwan dari kelompok penelitian Hans Clevers (Hubrecht Institute) dan Jeffrey Beekman (UMC Utrecht) menunjukkan untuk pertama kalinya bahwa pengeditan basa ini dapat dengan aman menyembuhkan cystic fibrosis pada sel induk yang berasal dari pasien. Hasil penelitian ini dipublikasikan di Sel induk sel pada tanggal 20 Februari.

Pada tahun 2018, enzim CRISPR baru dikembangkan yang membuat teknik CRISPR lebih tepat dan tidak terlalu rentan terhadap kesalahan, menurut ahli biologi Maarten Geurts (Hubrecht Institute) dan Eyleen de Poel (UMC Utrecht). Maarten: “Dalam penyuntingan genom CRISPR / Cas9 tradisional, bagian tertentu dari DNA terpotong sehingga menyebabkan kerusakan DNA. Ini dilakukan dengan tujuan agar sel memperbaiki potongan ini menggunakan potongan DNA ‘sehat’ yang dibuat di laboratorium. Namun, dalam teknik CRISPR baru, yang disebut pengeditan dasar, bagian Cas diubah sedemikian rupa sehingga tidak lagi membuat potongan, tetapi masih mendeteksi mutasi. Jadi, alih-alih membuat potongan dan mengganti DNA yang salah, mutasi diperbaiki secara langsung di situs, menjadikannya alat pengeditan genom yang lebih efektif. ” Penelitian saat ini menunjukkan bahwa versi baru CRISPR / Cas9 dapat diterapkan dengan aman dan efektif dalam sel induk manusia.

Miniguts

Yayasan Teknologi Organoid Hubrecht dan UMC Utrecht telah menghasilkan sebuah biobank yang terdiri dari organoid usus. Ini adalah versi kecil dari usus, yang dibuat di laboratorium menggunakan sel induk dari pasien cystic fibrosis (CF). Miniguts digunakan untuk pemodelan penyakit dan pengembangan terapi baru. Biobank didirikan bersama dengan banyak pusat CF di seluruh Eropa dan Dutch CF Foundation (NCFS). Dalam studi ini, miniguts digunakan untuk menguji apakah teknik pengeditan basa baru dapat diterapkan dalam sel induk manusia. Maarten menjelaskan bagaimana tepatnya ini bekerja: “CF disebabkan oleh kesalahan, mutasi, pada gen CFTR yang menyebabkan tidak berfungsinya gen. Akibatnya, lendir di banyak organ, termasuk paru-paru, kurang terhidrasi, mengakibatkan pembentukan lendir dan kegagalan organ. Dengan teknik pengeditan basa baru, mutasi pada gen CFTR dapat dideteksi dan diperbaiki tanpa membuat kerusakan lebih lanjut pada genom. “

Meskipun penelitian ini menunjukkan bahwa alat CRISPR baru ini efektif di laboratorium, bukan berarti pasien sudah dapat memanfaatkannya. Eyleen: “Penelitian ini merupakan langkah besar menuju perbaikan genetik penyakit pada pasien. Namun, pertanyaan besar yang tersisa adalah bagaimana cara mengirimkan enzim CRISPR ke organ yang tepat pada pasien. Fibrosis kistik mungkin juga bukan penyakit yang paling sesuai. untuk mengobati CRISPR, karena banyak organ yang terkena penyakit. Saat ini, aplikasi medis pertama dengan pengeditan gen CRISPR menunjukkan efek klinis yang mengesankan pada penyakit yang memengaruhi satu organ atau jaringan seperti anemia sel sabit. Diperlukan penelitian lebih lanjut sebelum base-editor dapat digunakan untuk aplikasi klinis Namun, sebagian karena penelitian ini, aplikasi klinis pertama mungkin sudah terjadi dalam lima tahun mendatang.

Sumber Cerita:

Materi disediakan oleh Institut Hubrecht. Catatan: Konten dapat diedit untuk gaya dan panjangnya.

Untuk Informasi Lebih lanjut silahkan Kunjungi : Toto SGP

Author Image
adminProzen