Pemotongan dan tempel genom menggunakan sistem CRISPR Kelas 1 – ScienceDaily

Pemotongan dan tempel genom menggunakan sistem CRISPR Kelas 1 – ScienceDaily

[ad_1]

Memperbaiki gen yang rusak untuk mencegah dan menyembuhkan penyakit adalah sesuatu yang telah diupayakan para peneliti selama bertahun-tahun. Sementara sistem CRISPR Kelas 2 menunjukkan harapan besar sebagai alat pengeditan gen dalam sel manusia, tim peneliti kini telah menunjukkan bahwa sistem CRISPR Kelas 1 berbasis Cas3 dapat memberikan alternatif yang lebih efisien dan lebih aman, melakukan perbaikan yang berhasil dari mutasi gen yang bertanggung jawab atas Distrofi otot Duchenne pada sel yang diturunkan dari pasien.

Hampir sejak DNA ditemukan, kemampuan untuk memperbaiki atau menghilangkan gen penyebab penyakit pada pasien yang terkena telah menjadi sesuatu yang sangat berharga dalam pengobatan. Sekarang tujuan ini dapat dicapai, para peneliti bekerja untuk menyempurnakan teknologi untuk memastikan pengeditan gen yang aman dan efektif tanpa efek hilir yang tidak diinginkan.

Dalam sebuah penelitian yang diterbitkan bulan ini di Komunikasi Alam, Peneliti Jepang yang dipimpin oleh Universitas Osaka mendeskripsikan pendekatan pengeditan genom baru yang membawa kita lebih dekat untuk mencapai impian menghilangkan sejumlah penyakit yang disebabkan oleh kesalahan dalam DNA kita.

Sebagian besar teknik pengeditan gen modern mengandalkan teknologi CRISPR – kependekan dari “kelompok pengulangan palindromik pendek yang saling bertumpang tindih” – yang diadaptasi dari sistem pertahanan anti-virus bakteri. Pada dasarnya, protein terkait CRISPR (Cas) dapat diarahkan ke daerah tertentu dari genom, tempat mereka memotong DNA dengan tepat. Pendekatan ini dapat digunakan untuk sepenuhnya menghilangkan daerah DNA yang salah atau untuk memperkenalkan DNA baru dengan menyediakan cetak biru yang diubah yang diikuti oleh sel saat memperbaiki kerusakan DNA.

Ada dua kelas utama sistem CRISPR, Kelas 1 dan Kelas 2, yang dibedakan berdasarkan jumlah protein pembantu yang dibutuhkan untuk memotong DNA. Sementara sebagian besar pendekatan pengeditan gen menggunakan sistem CRISPR Kelas 2 komponen tunggal, sangat sedikit yang diketahui tentang kegunaan sistem Kelas 1 multi-komponen dalam pengeditan gen eukariotik.

“Sistem CRISPR Kelas 2, terutama yang menggunakan enzim Cas9 atau Cas12a, banyak digunakan untuk pengeditan genom eukariotik,” kata penulis utama studi Hiroyuki Morisaka. “Namun, sistem ini tidak sempurna: selain memperkenalkan mutasi yang tidak disengaja, efisiensi pengeditan genom menggunakan metode ini bisa jadi bervariasi.”

Oleh karena itu, para peneliti memutuskan untuk menyelidiki apakah sistem CRISPR Kelas 1 dapat menawarkan alternatif yang lebih efisien dan lebih aman.

Dengan menggunakan sistem CRISPR Kelas 1 berbasis protein Cas3, tim tersebut berhasil mendemonstrasikan penghapusan dan penyisipan DNA dalam sel manusia. Khususnya, protein Cas3 menyebabkan penghapusan searah pada sebagian besar DNA, membedakannya dari enzim Kelas 2 yang biasanya membutuhkan bantuan untuk mencapai pengeditan genom yang begitu besar. Namun yang terpenting, Cas3 mencapai pengeditan genom yang lebih efisien daripada Cas9, tanpa efek di luar target yang menonjol.

Untuk mengkonfirmasi potensi terapeutik sistem, para peneliti melakukan perbaikan berbasis Cas3 pada DMD gen dalam sel induk berpotensi majemuk yang diinduksi dari pasien dengan distrofi otot Duchenne.

“Hasil kami menunjukkan bahwa metode berbasis Cas3 ini menawarkan alternatif yang lebih unggul daripada sistem pengeditan gen CRISPR Kelas 2,” kata penulis senior Tomoji Mashimo. “Selain penggunaan terapeutiknya yang jelas, kami membayangkan aplikasi potensial dalam penemuan obat, pencegahan penyakit, dan perbaikan tanaman.”

Sumber Cerita:

Materi disediakan oleh Universitas Osaka. Catatan: Konten dapat diedit gaya dan panjangnya.

Untuk Informasi Lebih lanjut silahkan Kunjungi : Keluaran SGP

Author Image
adminProzen