Orgasme yang Segera Terjadi Pada Wanita Berhubungan Dengan Kaki Gelisah - ScienceDaily

Penemuan adalah langkah besar menuju terapi penggantian sel induk untuk Duchenne Muscular Dystrophy – ScienceDaily


Ilmuwan UCLA telah mengembangkan strategi baru untuk secara efisien mengisolasi, mematangkan, dan mentransplantasikan sel otot rangka yang dibuat dari sel induk berpotensi majemuk manusia, yang dapat menghasilkan semua jenis sel tubuh. Penemuan ini merupakan langkah besar untuk mengembangkan terapi penggantian sel induk untuk penyakit otot termasuk Duchenne Muscular Dystrophy, yang mempengaruhi sekitar 1 dari 5.000 anak laki-laki di AS dan merupakan penyakit genetik anak yang paling umum dan fatal.

Studi tersebut dipublikasikan di jurnal Biologi Sel Alam oleh penulis senior April Pyle, profesor mikrobiologi, imunologi dan genetika molekuler dan anggota dari Eli dan Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research di UCLA. Dengan menggunakan proses perkembangan manusia alami sebagai panduan, para peneliti mengembangkan cara untuk mematangkan sel otot di laboratorium untuk membuat serat otot yang memulihkan distrofin, protein yang hilang di otot anak laki-laki penderita Duchenne.

Tanpa distrofin, otot merosot dan menjadi semakin lemah. Gejala Duchenne biasanya dimulai pada anak usia dini; pasien secara bertahap kehilangan mobilitas dan biasanya meninggal karena gagal jantung atau pernafasan sekitar usia 20 tahun. Saat ini tidak ada cara untuk membalikkan atau menyembuhkan penyakit.

Selama bertahun-tahun, para ilmuwan telah mencoba berbagai metode yang mengarahkan sel induk berpotensi majemuk manusia untuk menghasilkan sel induk otot rangka yang dapat berfungsi secara tepat dalam otot yang hidup dan meregenerasi serat otot penghasil distrofin. Namun, studi yang dipimpin oleh Pyle menemukan bahwa metode yang digunakan saat ini tidak efisien; mereka menghasilkan sel yang belum matang yang tidak sesuai untuk pemodelan Duchenne di laboratorium atau membuat terapi penggantian sel untuk penyakit tersebut.

“Kami telah menemukan bahwa hanya karena sel otot rangka yang diproduksi di laboratorium mengekspresikan penanda otot, tidak berarti sel tersebut berfungsi penuh,” kata Pyle. “Agar terapi sel induk untuk Duchenne dapat bergerak maju, kita harus memiliki pemahaman yang lebih baik tentang sel yang kita hasilkan dari sel induk berpotensi majemuk manusia dibandingkan dengan sel induk otot yang ditemukan secara alami dalam tubuh manusia dan selama proses perkembangan.”

Dengan menganalisis perkembangan manusia, para peneliti menemukan sel otot rangka janin yang luar biasa regeneratif. Setelah analisis lebih lanjut dari sel-sel otot janin ini ditemukan dua penanda permukaan sel baru yang disebut ERBB3 dan NGFR; ini memungkinkan peneliti untuk secara tepat mengisolasi sel otot dari jaringan manusia dan memisahkannya dari berbagai jenis sel yang dibuat dengan menggunakan sel induk berpotensi majemuk manusia.

Begitu mereka mampu mengisolasi sel otot rangka menggunakan penanda permukaan yang baru diidentifikasi, tim peneliti mematangkan sel-sel tersebut di laboratorium untuk membuat serat otot penghasil distrofin. Serat otot yang mereka buat adalah sel otot yang seragam, tetapi seratnya masih lebih kecil daripada yang ditemukan di otot manusia yang sebenarnya.

“Kami kehilangan komponen kunci lainnya,” kata Michael Hicks, penulis utama studi tersebut. Sel-sel otot rangka tidak matang dengan baik, jelasnya. “Kami membutuhkan otot yang lebih besar dan lebih kuat yang juga memiliki kemampuan untuk berkontraksi.”

Sekali lagi, tim melihat ke tahap alami perkembangan manusia untuk mendapatkan jawaban. Hicks menemukan bahwa jalur pensinyalan sel tertentu yang disebut TGF Beta perlu dimatikan untuk memungkinkan pembentukan serat otot rangka yang mengandung protein yang membantu otot berkontraksi. Akhirnya, tim menguji metode baru mereka pada model tikus Duchenne.

“Tujuan jangka panjang kami adalah mengembangkan terapi penggantian sel yang dipersonalisasi menggunakan sel pasien sendiri untuk merawat anak laki-laki dengan Duchenne,” kata Hicks. “Jadi, untuk penelitian ini kami mengikuti langkah yang sama, dari awal hingga akhir, yang akan kami ikuti saat membuat sel ini untuk pasien manusia.”

Pertama, sel pasien Duchenne diprogram ulang menjadi sel induk berpotensi majemuk. Para peneliti kemudian menghilangkan mutasi genetik yang menyebabkan Duchenne menggunakan teknologi pengeditan gen CRISPR-Cas9. Dengan menggunakan penanda permukaan ERBB3 dan NGFR, sel otot rangka diisolasi dan kemudian disuntikkan ke tikus pada saat yang bersamaan dengan penghambat TGF Beta.

“Hasilnya persis seperti yang kami harapkan,” kata Pyle. “Ini adalah studi pertama yang menunjukkan bahwa sel otot fungsional dapat dibuat di laboratorium dan memulihkan distrofin pada model hewan Duchenne menggunakan proses perkembangan manusia sebagai panduan.”

Penelitian lebih lanjut akan berfokus pada pembuatan sel induk otot rangka yang dapat merespons cedera terus menerus dan meregenerasi otot baru dalam jangka panjang menggunakan strategi isolasi dan pematangan baru tim.

Strategi yang baru diidentifikasi untuk menghasilkan otot rangka dari sel induk berpotensi majemuk manusia dicakup oleh aplikasi paten yang diajukan oleh Kelompok Pengembangan Teknologi UCLA atas nama The Regents of University of California, dengan Michael Hicks dan April Pyle sebagai co-inventor.

Penelitian ini didukung oleh dana dari National Institutes of Health (K01AR061415), National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (R01AR064327), National Center for Advancing Translational Sciences, Department of Defense (W81XWH-13-1-0465 ), Institut California untuk Pengobatan Regeneratif (RB5-07230, DISC1-08823, DISC2-08824), Pusat Distrofi Otot Duchenne di UCLA, Cure Duchenne Fellowship, National Institutes of Health Paul Wellstone Center Training Fellowship dan UCLA Broad Penghargaan Rose Hills Foundation Research dan Shaffer Fellowship dari Pusat Penelitian Sel Induk.

Untuk Informasi Lebih lanjut silahkan Kunjungi : Keluaran SGP