Potensi pengobatan baru untuk mengobati dan menghentikan perkembangan fibrosis kistik – ScienceDaily

Potensi pengobatan baru untuk mengobati dan menghentikan perkembangan fibrosis kistik – ScienceDaily


Para peneliti dari Universitas George Washington (GW), Universitas Perugia, dan Universitas Roma telah menemukan obat baru yang potensial untuk mengobati dan menghentikan perkembangan fibrosis kistik. Timosin α1 (Tα1) adalah terapi baru berbasis molekul terapeutik yang tidak hanya memperbaiki cacat genetik dan jaringan, tetapi juga secara signifikan mengurangi peradangan yang terlihat pada pasien fibrosis kistik.

“Saat ini ada banyak pengobatan untuk fibrosis kistik, dan sementara ini telah meningkatkan harapan hidup secara dramatis, masih ada umur sekitar 40 tahun untuk pasien. Tidak ada pengobatan yang dapat berdiri sendiri,” kata Allan L. Goldstein, Ph.D ., salah satu penulis makalah dan Profesor Emeritus di Residence of Biokimia dan Kedokteran Molekuler di GW School of Medicine and Health Sciences. “Kami mengembangkan pengobatan tunggal yang berpotensi memperbaiki cacat genetik yang menyebabkan fibrosis kistik dan mengurangi peradangan yang terjadi sebagai akibatnya.”

Cystic fibrosis adalah penyakit genetik yang menyebabkan infeksi paru-paru terus-menerus dan membatasi kemampuan bernapas dari waktu ke waktu, dan mempengaruhi sekitar 70.000 di seluruh dunia dan 30.000 di AS saja. Cystic fibrosis adalah hasil mutasi pada gen yang mengkode protein yang disebut cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), yang penting untuk menjaga aktivitas saluran klorida yang mempengaruhi keseimbangan garam dan air di paru-paru. Mutasi ini menghasilkan protein CFTR yang gagal melipat, dan degradasi prematurnya menyebabkan gangguan permeabilitas klorida dan peradangan paru yang persisten.

Goldstein dan rekan penulis Luigina Romani, Ph.D., MD, di Universitas Perugia dan Enrico Garaci, MD, di Universitas Roma “San Raffaele,” keduanya di Italia, mempublikasikan hasil mereka di Pengobatan Alam. Mereka melaporkan bahwa Tα1, versi sintetis dari peptida alami yang pertama kali diisolasi dari timus, mengoreksi beberapa cacat jaringan yang ditemukan di paru-paru dan usus kecil pada model tikus cystic fibrosis, serta cacat pada CFTR yang terlihat pada sel. diisolasi dari pasien fibrosis kistik. Tα1 tidak hanya secara signifikan mengurangi peradangan yang terlihat pada fibrosis kistik, tetapi juga meningkatkan pematangan, stabilitas, dan aktivitas CFTR. Karena aksi bercabang dua ini, Tα1 menawarkan potensi yang kuat untuk menjadi agen terapi molekul tunggal untuk mengobati dan menghentikan perkembangan fibrosis kistik.

Goldstein dan rekan pertama kali mengisolasi dan mengkarakterisasi Tα1 sebagai pengubah respon biologis dengan aktivitas terapi kekebalan yang kuat pada tahun 1979. Penelitian ini dilakukan sebagian besar di GW. Meskipun peptida diproduksi dalam jumlah kecil di beberapa jaringan limfoid perifer dan non-limfoid, konsentrasi Tα1 tertinggi ditemukan di timus. Tα1, yang nama komersialnya adalah Zadaxin, telah disetujui untuk penggunaan klinis selama lebih dari 15 tahun di 35 negara dalam pengobatan pasien dengan infeksi virus, penyakit imunodefisiensi, keganasan, dan HIV / AIDS. Meskipun saat ini tidak tersedia di AS, obat ini memiliki profil keamanan yang sangat baik dan tidak menyebabkan efek samping dan toksisitas yang umumnya terkait dengan sebagian besar agen imunomodulator.

Sumber Cerita:

Materi disediakan oleh Universitas George Washington. Catatan: Konten dapat diedit gaya dan panjangnya.

Untuk Informasi Lebih lanjut silahkan Kunjungi : Toto SGP

Author Image
adminProzen