Studi menunjukkan kemanjuran pengobatan baru untuk tumor terkait neurofibromatosis tipe 1 – ScienceDaily

Studi menunjukkan kemanjuran pengobatan baru untuk tumor terkait neurofibromatosis tipe 1 – ScienceDaily


Berdasarkan studi praklinis dari obat investigasi untuk mengobati tumor saraf tepi, para peneliti di Rumah Sakit Anak Philadelphia (CHOP) sebagai bagian dari Konsorsium Uji Klinis Neurofibromatosis telah menunjukkan bahwa obat, cabozantinib, mengurangi volume tumor dan nyeri pada pasien dengan kelainan genetik. neurofibromatosis tipe 1 (NF1). Hasil uji klinis Tahap 2, yang diketuai bersama oleh Michael J. Fisher, MD di CHOP, diterbitkan baru-baru ini di Pengobatan Alam.

“Ini adalah obat kelas kedua yang menunjukkan tingkat respons yang sangat menjanjikan untuk pasien NF1 dengan tumor ini,” kata penulis pertama Fisher, Kepala Bagian Neuro-Onkologi dan Direktur Program Neurofibromatosis di CHOP, dan Ketua Kelompok untuk Konsorsium Uji Coba Klinis NF, yang mencakup 25 lokasi yang mengembangkan uji klinis berbasis biologis yang inovatif untuk komplikasi NF. “Secara kolektif, data yang disajikan dalam penelitian ini menggambarkan pendekatan bangku-ke-tempat tidur yang benar, mengkoordinasikan upaya translasi dan klinis untuk memajukan terapi yang ditargetkan untuk penyakit langka seperti NF1.”

NF1 adalah sindrom predisposisi tumor langka, mempengaruhi sekitar 1 dari 3000 orang di seluruh dunia. Kondisi ini melibatkan proliferasi tumor di seluruh sistem saraf pusat dan perifer. Salah satu jenis tumor yang paling umum di NF1 adalah neurofibroma plexiform (PN), tumor multiseluler yang terdiri dari sel Schwann tumorigenik, fibroblas, sel perineural, makrofag, sel mast, dan sekresi kolagen. Tumor muncul di dalam saraf, mempengaruhi hingga setengah dari pasien dengan NF1, tumbuh dengan cepat selama masa kanak-kanak, dan dapat menyebabkan disfungsi motorik dan sensorik, nyeri, dan kerusakan. Ketika tumor mengenai struktur vital seperti saluran napas atau sumsum tulang belakang, mereka dapat mengancam nyawa, dan meskipun tumor tidak ganas, mereka dapat menjadi seperti itu seiring waktu.

Karena kemoterapi dan radiasi tidak efektif dalam mengobati tumor ini, pembedahan adalah standar perawatan saat ini. Namun, mengingat tumor dapat terjalin dengan saraf dan struktur vital lainnya, pembedahan seringkali tidak memungkinkan. Penelitian terbaru menunjukkan bahwa penghambat MEK yang disebut selumetinib dapat menjadi pengobatan yang efektif pada beberapa anak dengan PN terkait NF1, tetapi tidak semua pasien menanggapi pengobatan ini, sehingga diperlukan lebih banyak pilihan pengobatan.

Berdasarkan studi praklinis cabozantinib, inhibitor tirosin kinase yang menargetkan sel Schwann tumorigenik di PN serta lingkungan mikro tumor yang kompleks, para peneliti mendaftarkan pasien dalam satu lengan, uji klinis fase 2 multisenter. Dua puluh tiga pasien berusia antara 16 dan 34 tahun terdaftar dalam percobaan; dua puluh satu dievaluasi untuk toksisitas obat dan 19 dievaluasi untuk tanggapan mereka terhadap pengobatan. Dari 19 pasien yang diteliti untuk respon, delapan (42%) memiliki respon parsial, didefinisikan sebagai memiliki lebih dari 20% penurunan volume tumor, dan 11 memiliki penyakit yang stabil setelah 12 putaran pengobatan. Tidak ada pasien yang mengalami perkembangan penyakit saat berpartisipasi dalam percobaan. Delapan pasien yang memiliki respon parsial terhadap pengobatan juga melaporkan penurunan yang signifikan dalam intensitas nyeri tumor dan gangguan nyeri dalam kehidupan sehari-hari.

Pasien yang terdaftar dalam uji coba melaporkan beberapa efek samping, termasuk diare, mual, hipotiroidisme tanpa gejala, kelelahan, dan eritrodisestesi palmaris plantar, suatu kondisi yang menyebabkan kemerahan, bengkak, dan nyeri pada telapak tangan dan / atau telapak kaki. Namun, tidak ada efek samping yang dilaporkan parah.

Berdasarkan manfaat cabozantinib yang ditunjukkan dalam penelitian ini, Konsorsium Uji Klinis NF juga membuka kohort pediatrik, mendaftarkan pasien berusia 3 hingga 15 tahun. Pendaftaran selesai, dan penelitian sedang berlangsung.

“Sangat menarik bahwa kami sekarang memiliki dua kelas obat yang menghasilkan respons tumor, mengingat kami tidak memiliki agen yang menjanjikan hanya beberapa tahun yang lalu,” kata Dr. Fisher. “Namun, terlepas dari kegembiraan ini, baik cabozantinib maupun penghambat MEK mengecilkan semua tumor atau membuatnya hilang sama sekali. Oleh karena itu, kami mengembangkan hasil ini serta studi laboratorium yang sedang berlangsung dan merencanakan eksplorasi terapi kombinasi di masa depan, sehingga kami dapat lebih jauh meningkatkan hasil untuk pasien dengan tumor yang melemahkan dan mengancam nyawa ini. “

Untuk Informasi Lebih lanjut silahkan Kunjungi : Data SGP

Author Image
adminProzen