Orgasme yang Segera Terjadi Pada Wanita Berhubungan Dengan Kaki Gelisah - ScienceDaily

Target obat baru untuk bentuk distrofi otot – ScienceDaily


Dalam makalah terbaru yang diterbitkan di jurnal Otot Rangka, seorang peneliti Universitas Saint Louis melaporkan keberhasilan dalam mengidentifikasi target obat baru yang berpotensi dapat memperlambat atau menghentikan perkembangan distrofi otot bentuk, penyakit yang ditandai dengan degenerasi otot progresif.

Francis M. Sverdrup, Ph.D., peneliti di Departemen Biokimia dan Biologi Molekuler Universitas Saint Louis, mempelajari distrofi otot facioscapulohumeral (FSHD), jenis distrofi otot turunan yang memengaruhi lebih dari 800.000 orang di seluruh dunia. Penyakit ini sering menyerang orang dewasa muda dan biasanya dimulai dengan kelemahan pada wajah dan bahu, kemudian menyebar ke semua otot rangka. Saat ini, tidak ada obat untuk FSHD.

Selama dekade terakhir, para ilmuwan mengetahui bahwa gen DUX4 bertanggung jawab atas FSHD. Ekspresi yang tidak tepat dari protein DUX4 yang dikodekan dalam sel otot adalah penyebab degenerasi otot FSHD.

“DUX4 biasanya tidak diproduksi di otot orang dewasa, dan beracun bila diekspresikan secara tidak tepat dalam FSHD,” kata Sverdrup.

Penelitian Sverdrup memanfaatkan penemuan ini dengan menyaring perpustakaan obat yang ada dan menguji obat tersebut pada sel FSHD yang ditanam di laboratorium.

“Upaya untuk menemukan obat untuk FSHD telah tertinggal di belakang bentuk lain dari distrofi otot, kemungkinan karena kompleksitas genetik dari penyakit tersebut,” kata Sverdrup. “Sekarang kami tahu bahwa DUX4 menyebabkan penyakit, ada target molekuler yang jelas yang dapat kami kejar. Kami memanfaatkannya dengan memasang layar obat ini.”

Tim peneliti mengidentifikasi dua kelas obat yang mematikan DUX4. Yang pertama adalah kelas obat yang menghambat protein bromodomain dan ekstra-terminal (BET) dan yang kedua adalah obat yang mengaktifkan pensinyalan adrenergik beta-2 (agonis beta). Golongan obat ini telah dipelajari dan digunakan untuk penyakit lain; Penghambat BET saat ini sedang dipelajari dalam uji klinis untuk kanker dan penyakit lainnya, sementara agonis beta banyak digunakan untuk asma dan penyakit paru obstruktif kronik.

“Ini menggembirakan bahwa dua layar pertama kami menghasilkan molekul yang mematikan DUX4 dan ini juga memberikan harapan bahwa kandidat tambahan dapat diidentifikasi di layar yang lebih besar,” kata Sverdrup. “Meskipun ada peluang besar dalam pengembangan obat, ini adalah temuan yang penuh harapan.”

Sverdrup bekerja sama dengan Ultragenyx Pharmaceuticals, perusahaan biofarmasi yang berfokus pada pengembangan produk baru untuk penyakit langka dan sangat langka, untuk mengoptimalkan pengobatan potensial khusus untuk FSHD.

Penelitian ini didanai oleh NIH / NIAMS (hibah R01AR045203), NIH / NINDS (hibah P01NS069539), hibah pelatihan NIH (T32CA009657, T32GM007270, dan T32HG00035), Friends of FSH Research, FSH Society, FSHD Canada Foundation, Prinses Beatrix Spierfonds ( hibah W.OP14-01), dan Spieren voor Spieren.

Peneliti lain dalam studi ini termasuk Amy E.Campbell, Jonathan Oliva, Matthew P. Yates, Jun Wen Zhong, Sean C.Shadle, Lauren Snider, Nikita Singh, Shannon Tai, Yosuke Hiramuki, Rabi Tawil, Silvère M. van der Maarel dan Stephen J. Tapscott.

Sumber Cerita:

Materi disediakan oleh Universitas Saint Louis. Catatan: Konten dapat diedit gaya dan panjangnya.

Untuk Informasi Lebih lanjut silahkan Kunjungi : Keluaran SGP