Orgasme yang Segera Terjadi Pada Wanita Berhubungan Dengan Kaki Gelisah - ScienceDaily

Target obat potensial ditemukan untuk mengobati kelainan genetik langka pada anak-anak – ScienceDaily


Para ilmuwan telah mengidentifikasi pendekatan pengobatan baru yang potensial untuk sindrom progeria Hutchinson-Gilford (HGPS), kelainan genetik progresif yang menyebabkan penuaan dini dan cepat pada anak-anak.

Temuan pada tikus, diterbitkan hari ini di eLife, menunjukkan bahwa memblokir protein yang disebut ICMT dapat memperbaiki kondisi sel yang terkena tanpa mengurangi pembelahan dan pertumbuhan sel. ICMT terlibat dalam modifikasi struktur progerin, protein mutan yang menyebabkan HGPS.

Hasil ini menunjukkan bahwa ICMT dapat menjadi target obat yang berguna untuk mengobati HGPS, terutama karena pembelahan dan pertumbuhan sel penting untuk perkembangan anak.

HGPS disebabkan oleh progerin, protein mutan yang mengalami dua jenis modifikasi struktural yang disebut farnesylation dan methylation. Progerin terakumulasi di antara membran yang mengelilingi inti sel, menyebabkan kerusakan yang membuat sel memperlambat pertumbuhannya dan mati sebelum waktunya.

Perawatan saat ini untuk HGPS mencegah farnesylation progerin, tetapi meskipun obat ini memperbaiki beberapa gejala pada pasien, mereka dapat menghentikan sel berkembang biak. Eksperimen sebelumnya telah menyarankan bahwa menonaktifkan gen untuk protein ICMT, yang biasanya menyebabkan metilasi progerin, juga dapat memperbaiki gejala-gejala utama sambil menghindari efek pada pertumbuhan dan pembelahan sel. Namun, manfaat ini hanya ditunjukkan pada sel HGPS di luar tubuh dan pada tikus yang mirip penyakitnya.

“Penelitian sebelumnya telah meningkatkan kemungkinan bahwa menghambat aktivitas ICMT bisa menjadi strategi terapi yang efektif,” jelas penulis pertama Xue Chen, seorang mahasiswa PhD di Departemen Biosains dan Nutrisi, Karolinska Institutet, Swedia. “Kami ingin menentukan apakah manfaat terapeutik ini akan terlihat pada tikus hidup dengan HGPS dan apakah kami dapat menggunakan obat yang ada untuk mereproduksi secara aman efek inaktivasi genetik pada tingkat sel.”

Untuk melakukan ini, para peneliti menggunakan tikus dengan HGPS yang menghasilkan progerin dan menonaktifkan gen ICMT, mengamati bagaimana hal itu memengaruhi kesehatan mereka. Mereka menemukan bahwa tikus yang kekurangan ICMT dapat bertahan hidup lebih lama secara signifikan, dan memiliki berat badan lebih tinggi, dibandingkan dengan tikus progeria yang tidak dimodifikasi. Mereka juga memiliki serat otot rangka yang lebih besar, dan sel otot di sekitar aorta mereka – arteri besar di jantung yang diperlukan untuk mengangkut darah yang kaya oksigen – mirip dengan tikus yang sehat. Hasil ini sangat penting karena masalah kardiovaskular adalah penyebab utama kematian pada anak-anak dengan HGPS.

Tim selanjutnya merawat sel HGPS dan sel yang meniru HGPS dari tikus dengan bahan kimia sintetis yang disebut C75 yang sangat menghambat protein ICMT. Perawatan ini menunda kerusakan sel dan merangsang pembelahan dan pertumbuhan sel. Yang penting, ketika diterapkan pada sel manusia sehat dan sel tikus yang kekurangan protein ICMT target, C75 tidak memiliki efek tidak diinginkan yang signifikan, yang berarti C75 memiliki spesifisitas yang baik untuk HGPS.

“Kami berharap temuan ini akan lebih mendorong pengembangan senyawa berkhasiat yang menargetkan ICMT,” kata Mohamed Ibrahim dari Sahlgrenska Center for Cancer Research, University of Gothenburg. “Pendekatan ini kemungkinan juga tidak memiliki sifat merugikan dari protokol saat ini yang merawat anak-anak yang sudah lemah dengan obat yang awalnya dikembangkan untuk mengobati kanker.”

Selanjutnya, tim mempelajari di mana protein progerin terakumulasi dalam sel yang diobati dengan C75. Mereka menemukan bahwa progerin terakumulasi di dalam pusat sel – inti sel. Ini menunjukkan bahwa pemblokiran metilasi progerin oleh ICMT akan mengarahkan kembali protein dan mengurangi kemampuannya untuk menyebabkan kerusakan.

“Studi kami telah mengambil langkah penting dalam memvalidasi ICMT sebagai target obat potensial yang dapat memberikan keuntungan dibandingkan perawatan yang ada untuk anak-anak dengan kondisi fatal ini,” kata penulis senior Martin Bergo, Profesor di Departemen Ilmu Biologi dan Nutrisi, Institut Karolinska. “Penelitian lebih lanjut sekarang diperlukan untuk menemukan senyawa yang dapat menargetkan ICMT dalam organisme hidup, tidak hanya dalam sel.”

Sumber Cerita:

Materi disediakan oleh eLife. Catatan: Konten dapat diedit gaya dan panjangnya.

Untuk Informasi Lebih lanjut silahkan Kunjungi : Lagu Togel