Terapi meningkatkan anemia hemolitik parah pada penyakit agglutinin dingin – ScienceDaily

Terapi meningkatkan anemia hemolitik parah pada penyakit agglutinin dingin – ScienceDaily

[ad_1]

Dalam uji klinis pertama pada manusia yang dilaporkan hari ini di Darah, Sutimlimab obat investigasi tampaknya efektif dalam mengobati penyakit agglutinin dingin, kelainan darah kronis langka yang saat ini tidak ada pengobatan yang disetujui.

Penyakit agglutinin dingin disebabkan oleh kerusakan pada sistem kekebalan yang menyebabkan antibodi – komponen sistem kekebalan yang diproduksi dalam darah dan membantu tubuh melawan penyakit – secara keliru mengunci dan membunuh sel darah merah. Penyakit ini merupakan jenis anemia hemolitik, suatu kondisi yang terjadi ketika sumsum tulang tidak dapat memproduksi sel darah merah secepat mereka dihancurkan.

Dalam penelitian tersebut, sutimlimab, penghambat C1 tertentu, dengan cepat menghentikan penghancuran sel darah merah, meningkatkan kadar hemoglobin, menghilangkan kebutuhan pasien akan transfusi darah, dan tidak menyebabkan efek samping yang serius.

“Obat itu dapat ditoleransi dengan baik, menghasilkan peningkatan kadar hemoglobin yang bermakna secara klinis, dan menghalangi kebutuhan untuk transfusi, bahkan pada pasien yang beberapa terapi sebelumnya telah gagal,” kata penulis senior Bernd Jilma, MD, dari Medical University of Vienna.

Penyakit agglutinin dingin diperkirakan mempengaruhi sekitar 10.000 orang di Amerika Serikat dan Eropa. Kebanyakan pasien dengan penyakit ini berusia di atas 50 tahun.

Sampai saat ini, tidak ada pengobatan yang disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk penyakit agglutinin dingin, meskipun rituximab – pengobatan untuk kanker darah tertentu – telah digunakan dengan atau tanpa kemoterapi dengan keberhasilan terbatas.

Penelitian ini melibatkan 10 pasien berusia 56-76 tahun. Pasien menderita penyakit agglutinin dingin selama rata-rata lima tahun, dan banyak yang telah menerima beberapa perawatan sebelumnya yang tidak berhasil. Saat pendaftaran, semua pasien memiliki kadar hemoglobin di bawah normal, komponen sel darah merah yang bertanggung jawab untuk mengangkut oksigen ke sel dan organ di seluruh tubuh. Enam pasien menerima transfusi darah secara teratur untuk mengontrol gejala mereka.

Dari pasien yang merespons, dalam minggu pertama pengobatan dengan dosis penuh sutimlimab, penghancuran sel darah merah berhenti dan kadar hemoglobin pasien meningkat secara signifikan, kata Dr. Jilma. Tujuh pasien menanggapi dan mengalami peningkatan median kadar hemoglobin 4 gram per desiliter (g / dL) di atas garis dasar 7,5 g / dL dalam waktu enam minggu. Empat pasien memiliki kadar hemoglobin kembali normal.

Ketika pengobatan sutimlimab dihentikan dan obat telah meninggalkan darah pasien, kadar hemoglobin turun dan kerusakan sel darah merah dimulai lagi. Namun, ketika pengobatan dilanjutkan, efek ini sekali lagi berbalik. Enam pasien yang telah menerima transfusi darah secara teratur tetap bebas transfusi hingga 18 bulan saat menerima perawatan sutimlimab.

“Asalkan hasil keamanan tetap positif, sutimlimab bisa menjadi pengobatan pertama yang disetujui untuk penyakit agglutinin dingin,” kata Dr. Jilma. “Obat tersebut dengan jelas memenuhi kebutuhan medis yang belum terpenuhi, seperti yang telah kita lihat dengan cepat, respons yang kuat pada pasien yang beberapa terapi sebelumnya telah gagal.”

Sumber Cerita:

Materi disediakan oleh Masyarakat Hematologi Amerika. Catatan: Konten dapat diedit gaya dan panjangnya.

Untuk Informasi Lebih lanjut silahkan Kunjungi : Keluaran SGP

Author Image
adminProzen